Una terapia per crescere

La terapia con GH prevede quotidiane iniezioni e una particolare attenzione nella gestione del farmaco per evitare effetti collaterali.

La terapia della mancata o ridotta produzione di GH è concettualmente semplice e consiste nell’assunzione dall’esterno dell’ormone.

La terapia migliora sensibilmente la statura finale dei bambini con deficit di GH con un effetto particolarmente spiccato nei primi due anni di trattamento. Tuttavia l’entità del risultato dipende dall’età di inizio della terapia. I risultati più eclatanti si ottengono il primo anno. La velocità di crescita di un bambino con deficit di GH, passa da 2-4 cm/anno, nel periodo pre-trattamento, a circa 7-12 cm/anno, durante il primo anno di terapia, per poi diminuire negli anni successivi. Tutto ciò porta al raggiungimento, nell'adolescenza, di una statura finale che va a collocarsi nell’intervallo di normalità per la popolazione di riferimento, arrivando a esprimere completamente il potenziale genetico del soggetto.

Una terapia da iniziare precocemente

Il successo della terapia (in termini di altezza finale) dipende in parte da variabili fisiologiche e in parte dall’età in cui si inizia il trattamento. Con la fine della pubertà il processo di formazione delle ossa si conclude e la terapia diventa inutile. In alcuni casi esiste la possibilità, che deve essere valutata attentamente, di somministrare insieme al GH un ormone che ritarda l’‘età ossea’ in modo da avere il tempo di ottenere una crescita staturale.

La terapia sostitutiva avviene quotidianamente nelle ore serali. L’iniezione viene effettuata con apposite ‘penne’ semplici da utilizzare (i ragazzi imparano a praticarsi da soli le iniezioni). Gli aghi sono sottili e lunghi pochi millimetri perché l’ormone deve depositarsi ‘sottocute’, pochi millimetri sotto l’epidermide. L’ago non provoca sensazioni di dolore, al massimo un fastidio.

Alle dosi generalmente prescritte non si manifestano effetti collaterali: è però consigliabile eseguire controlli metabolici ogni quattro mesi ed endocrinologici ogni sei mesi per adeguare il dosaggio della terapia.
Si possono riscontrare fastidi nelle sedi di iniezione. Sono rari i dolori alle ossa e articolazioni dovuti paradossalmente proprio al ‘successo’ della terapia (questi dolori sono lamentati spesso dai ragazzi nella fasi di ‘picco di crescita’).

Costanza nella cura

La terapia con GH non interferisce in modo significativo con altre terapie: può essere proseguita anche durante fasi di malattia intercorrente o alla vigilia di interventi chirurgici o altro.

Saltare per sbaglio o per assoluta impossibilità un’iniezione non ha conseguenze. Tuttavia l’interruzione della terapia per settimane potrebbe avere delle conseguenze sia sul metabolismo, sia sul successo finale. Qualunque situazione che abbia portato a un’interruzione della terapia va comunicata allo Specialista. Dopo i successi iniziali accade che l’effetto della terapia divenga meno visibile e ci possano essere momenti di sconforto, come avviene in tutte le terapie di lunga durata.

Una volta terminato lo sviluppo, le iniezioni di GH non hanno più effetti sulla statura; successivamente lo specialista potrebbe ritenere consigliabile continuare la terapia.
La mancanza di GH ha infatti conseguenze importanti non solo su altre caratteristiche fisiche (troppa massa grassa e pochi muscoli), ma anche sul profilo dei grassi nel sangue. Gli adolescenti e gli adulti con deficit di GH tendono ad avere un colesterolo totale alto, bassi livelli di colesterolo ‘buono’ HDL, eccesso di trigliceridi e colesterolo LDL, e ciò aumenta il rischio di sviluppare malattie cardiovascolari.
Per questo è raccomandabile continuare il trattamento nei soggetti che presentano deficit di GH anche se con dosi minori rispetto a quelle utilizzate durante la crescita.