Una terapia per crescere
La terapia con GH prevede quotidiane iniezioni e una particolare attenzione nella gestione del farmaco per evitare effetti collaterali.
La terapia della mancata o ridotta produzione di GH è concettualmente semplice e consiste nella somministrazione dell’ormone per via sottocutanea
La terapia migliora significativamente la statura finale dei bambini con deficit di GH con un effetto particolarmente spiccato nei primi due anni di trattamento. Tuttavia il risultato dipende dall’età di inizio della terapia. La velocità di crescita di un bambino con deficit di GH, passa da 2-4 cm/anno, nel periodo pre-trattamento, a circa 7-12 cm/anno, durante il primo anno di terapia, per poi diminuire negli anni successivi. Tutto ciò porta al raggiungimento, nell'adolescenza, di una statura finale molto vicino al potenziale genetico.
Una terapia da iniziare precocemente
Il successo della terapia (in termini di altezza finale) dipende in parte da variabili fisiologiche e in parte dall’età in cui si inizia il trattamento. Con la fine della pubertà il processo di saldatura delle ossa si conclude e la terapia diventa inutile. In alcuni casi esiste la possibilità, che deve essere valutata attentamente, di somministrare insieme al GH un farmaco che ritarda la maturazione ossea migliorando il risultato finale. La terapia sostitutiva avviene quotidianamente nelle ore serali. L’iniezione viene effettuata con apposite ‘penne’ semplici da utilizzare (i ragazzi imparano a praticarsi da soli le iniezioni). Gli aghi sono sottili e lunghi pochi millimetri e non provocano sensazioni di dolore, al massimo un fastidio.
Alle dosi generalmente prescritte non si manifestano effetti collaterali: è però consigliabile eseguire controlli metabolici ogni quattro mesi ed endocrinologici ogni sei mesi per adeguare il dosaggio della terapia.
Si possono riscontrare fastidi nelle sedi di iniezione; rari i dolori alle ossa e articolazioni.
Costanza nella cura
La terapia con GH non interferisce in modo significativo con altre terapie: può essere proseguita anche durante fasi di malattia intercorrente o alla vigilia di interventi chirurgici o altro.
Saltare per sbaglio o per assoluta impossibilità un’iniezione non ha conseguenze. Tuttavia l’interruzione della terapia per settimane potrebbe avere delle conseguenze sia sul metabolismo, sia sul successo finale. Qualunque situazione che abbia portato a un’interruzione della terapia va comunicata allo Specialista. Dopo i successi iniziali accade che l’effetto della terapia diminuisca con momenti di sconforto, come avviene in tutte le terapie di lunga durata.
Una volta terminato lo sviluppo, le iniezioni di GH non hanno più effetti sulla statura; successivamente potrebbe essere utile continuare la terapia.
La mancanza di GH ha conseguenze importanti non solo su altre caratteristiche fisiche (troppa massa grassa e pochi muscoli), ma anche sui livell dei grassi nel sangue. Gli adolescenti e gli adulti con deficit di GH tendono ad avere un colesterolo totale alto, bassi livelli di colesterolo ‘buono’ HDL, eccesso di trigliceridi e colesterolo LDL con aumentato rischio di sviluppare malattie cardiovascolari.
Per questo è raccomandabile continuare il trattamento nei soggetti che presentano deficit di GH anche se con dosi minori rispetto a quelle utilizzate durante la crescita.